Recentemente è stata finanziata dall’associazione “ Tutti insieme per Giuseppe Associazione Italiana Gangliosidosi Gm1 e malattie affini” una borsa di studio triennale per lo sviluppo di un approccio di terapia genica ex vivo per la gangliosidosi GM1 presso l’Università di Padova
Borsa di studio di euro 65.550 sullo svolgimento del seguente tema di ricerca: Terapia Genica ex vivo mediante trasferimento genico lentivirale per la Gangliosidosi GM1 di tipo I/II; Ex vivo gene therapy based on lentiviral gene transfer for Type I/II GM1 gangliosidosis
Responsabili dell’approccio della terapia genica:
La Dott.ssa Valentina Poletti
lavora nella Divisione di Ematologia Pediatrica, Oncologia e Trapianto di Cellule Staminali e nel Dipartimento di Salute Materno Infantile dell’Ospedale Universitario di Padova.
La Dott.ssa Alessandra Biffi
è il Responsabile della Divisione di Ematologia Pediatrica, Oncologia e Trapianto di Cellule Staminali e del Dipartimento di Salute Materno Infantile dell’Ospedale Universitario di Padova.
La terapia genica si basa sul trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) geneticamente corrette per esprimere beta-galattosidasi.
Questa strategia ha già fornito efficacia terapeutica nei bambini affetti da altri disturbi neurometabolici, grazie al rilascio diretto della proteina terapeutica al sistema nervoso colpito mediante la microglialprogeny geneticamente corretta delle HSC trapiantate. Sulla base di questa logica, stiamo lavorando allo sviluppo di
) un approccio GT basato su HSC per la gangliosidosi GM1 dai suoi primi studi preclinici fino ai pazienti affetti.
Il link in cui la Prof. Biffi, attuale responsabile del gruppo di ricerca dell’università di Padova, che era al tempo a capo del clinical trial per la MLD al San Raffaele di Milano, descrive in modo semplice i risultati ottenuti (https://www.telethon.it/storie-e-news/news/dalla-ricerca/su-lancet-i-risultati-preliminari-di-efficacia-e-sicurezza-della-terapia-genica-per-la-leucodistrofia-metacromatica/
File dettagliato inviatoci dall’Università degli Studi di Padova dello studio finanziato: