La speranza contro la Gangliosidosi GM1

La gangliosidosi GM1 è una malattia terribile e rarissima, che colpisce pochissimi casi in tutto il mondo. Chi ne è affetto però si trova spesso ad affrontare nella completa solitudine questo male.

L’associazione Italiana gangliosidosi GM1 combatte senza scopo di lucro per dare una speranza a tutti i bambini che ne soffrono. Ogni anno offriamo opportunità di cura e finanziamo la ricerca per dare una speranza a tutte le famiglie colpite.

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Cos’è la La gangliosidosi GM1?

La Gangliosidosi GM1 è una condizione ereditaria che viene trasmessa per via autosomica, ovvero per essere colpito, un bambino deve ereditare un gene mutato da ciascun genitore. 

La gangliosidosi GM1 è una rara malattia da deposito lisosomiale caratterizzata, dal punto di vista biochimico, da riduzione dell'attività della beta-galattosidasi e, dal punto di vista clinico, da un'ampia gamma di segni neuroviscerali, oculari e da dismorfismi.

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Come la combattiamo ?

Ogni anno l’associazione si impegna economicamente a supportare tante attività, che non solo accellerano la scoperta di una cura, ma anche aiutano le famiglie ad accettare e combattere la malattia senza perdersi d’animo

  • Ricerca scientifica
  • Borse di studio
  • Clinical Trials
  • Volontariato
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