Clinical Trials

Il termine “trial clinico”, dall’inglese “clinical trial”, indica una tipologia di ricerca condotta al fine di raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza di nuove terapie farmacologiche o dispositivi medici.

Si tratta della cosiddetta medicina basata sull’evidenza. Si analizzano i vantaggi, gli svantaggi, i rischi e i benefici dei trattamenti. Questo processo consente di proseguire nella lotta contro le malattie.

In una sperimentazione clinica, la ricerca e la sperimentazione sono suddivise in fasi.

 Questo tipo di studio viene spesso utilizzato nelle malattie rare per accelerare il percorso

La prima fase, gli studi pre-clinici

La prima fase per l’approvazione di un nuovo farmaco o terapie geniche prevedono simulazioni in laboratorio che possano dimostrare l’efficacia della cura, escludendo, allo stesso tempo, qualsiasi rischio per l’essere umano.

Le ricerche sono condotte su cellule e sugli animali. Si parla, in quest’ultimo caso, dei cosiddetti studi in vitro.

Questa fase dura minimo tre anni e vede l’esclusione di moltissime potenziali terapie.

In dettaglio in seguito verranno espletate " le fasi della sperimentazione"

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Fasi della sperimentazione:

Obbiettivo primario
Test di farmaco in soggetti non umani per raccogliere l'efficacia , la tossicità e la farmacocinetica informazioni
Dose
Senza restrizioni
Monitor paziente
Ricercatore scientifico
Numero tipico di partecipanti
Non sono soggetti umani, in vitro ed in vivo solo
Appunti
Include test su organismi modello. Si possono utilizzare anche linee cellulari umane immortalate e altri tessuti umani.
Obbiettivo primario
Test di farmaco in soggetti non umani per raccogliere l'efficacia , la tossicità e la farmacocinetica informazioni
Dose
Senza restrizioni
Monitor paziente
Ricercatore scientifico
Numero tipico di partecipanti
Non sono soggetti umani, in vitro ed in vivo solo
Appunti
Include test su organismi modello. Si possono utilizzare anche linee cellulari umane immortalate e altri tessuti umani.

Obbiettivo primario
Farmacocinetica ; in particolare la biodisponibilità orale e l'emivita del farmaco
Dose
Piccolo, subterapeutico
Monitor paziente
Ricercatore clinico
Numero tipico di partecipanti
10 persone
Appunti
Spesso saltato per la Fase I.

Obbiettivo primario
Variazione della dose su volontari sani per la sicurezza
Dose
Spesso subterapeutico, ma con dosi crescenti
Monitor paziente
Ricercatore clinico
Numero tipico di partecipanti
20-100 volontari sani normali (o malati di cancro per farmaci antitumorali)
Percentuale di successo
Circa 70%
Appunti
Determina se il farmaco è sicuro per verificarne l'efficacia.

Obbiettivo primario
Test del farmaco sui partecipanti per valutare l'efficacia e gli effetti collaterali
Dose
Dose terapeutica
Monitor paziente
Ricercatore clinico
Numero tipico di partecipanti
100-300 partecipanti con una malattia specifica
Percentuale di successo
Circa 33%
Appunti
Determina se il farmaco può avere qualche efficacia; a questo punto non si presume che il farmaco abbia alcun effetto terapeutico

Obbiettivo primario
Test del farmaco sui partecipanti per valutarne l'efficacia, l'efficacia e la sicurezza
Dose
Dose terapeutica
Monitor paziente
Ricercatore clinico e medico personale
Numero tipico di partecipanti
300-3.000 persone con una malattia specifica
Percentuale di successo
25-30%
Appunti
Determina l'effetto terapeutico di un farmaco; a questo punto si presume che il farmaco abbia qualche effetto

Obbiettivo primario
Sorveglianza post-marketing in pubblico
Dose
Dose terapeutica
Monitor paziente
Medico personale
Numero tipico di partecipanti
Chiunque cerchi un trattamento da un medico
Appunti
Monitora gli effetti a lungo termine

  • Obbiettivo primario
    Test di farmaco in soggetti non umani per raccogliere l'efficacia , la tossicità e la farmacocinetica informazioni
    Dose
    Senza restrizioni
    Monitor paziente
    Ricercatore scientifico
    Numero tipico di partecipanti
    Non sono soggetti umani, in vitro ed in vivo solo
    Appunti
    Include test su organismi modello. Si possono utilizzare anche linee cellulari umane immortalate e altri tessuti umani.

  • Obbiettivo primario
    Farmacocinetica ; in particolare la biodisponibilità orale e l'emivita del farmaco
    Dose
    Piccolo, subterapeutico
    Monitor paziente
    Ricercatore clinico
    Numero tipico di partecipanti
    10 persone
    Appunti
    Spesso saltato per la Fase I.

  • Obbiettivo primario
    Variazione della dose su volontari sani per la sicurezza
    Dose
    Spesso subterapeutico, ma con dosi crescenti
    Monitor paziente
    Ricercatore clinico
    Numero tipico di partecipanti
    20-100 volontari sani normali (o malati di cancro per farmaci antitumorali)
    Percentuale di successo
    Circa 70%
    Appunti
    Determina se il farmaco è sicuro per verificarne l'efficacia.

  • Obbiettivo primario
    Test del farmaco sui partecipanti per valutare l'efficacia e gli effetti collaterali
    Dose
    Dose terapeutica
    Monitor paziente
    Ricercatore clinico
    Numero tipico di partecipanti
    100-300 partecipanti con una malattia specifica
    Percentuale di successo
    Circa 33%
    Appunti
    Determina se il farmaco può avere qualche efficacia; a questo punto non si presume che il farmaco abbia alcun effetto terapeutico

  • Obbiettivo primario
    Test del farmaco sui partecipanti per valutarne l'efficacia, l'efficacia e la sicurezza
    Dose
    Dose terapeutica
    Monitor paziente
    Ricercatore clinico e medico personale
    Numero tipico di partecipanti
    300-3.000 persone con una malattia specifica
    Percentuale di successo
    25-30%
    Appunti
    Determina l'effetto terapeutico di un farmaco; a questo punto si presume che il farmaco abbia qualche effetto

  • Obbiettivo primario
    Sorveglianza post-marketing in pubblico
    Dose
    Dose terapeutica
    Monitor paziente
    Medico personale
    Numero tipico di partecipanti
    Chiunque cerchi un trattamento da un medico
    Appunti
    Monitora gli effetti a lungo termine

Clinical trials disponibili​:

Questa pagina riassume le attuali speranze riguardo ai traguardi stimati rispetto ai nuovi studi clinici e ai prossimi studi clinici per la gangliosidosi GM1.

Per le informazioni più recenti Clicca  su  https://www.clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=GM1+Gangliosidosis&term=&cntry=&state=&city=&dist=

I criteri di inclusione ed esclusione vengono descritti in dettaglio quando la sperimentazione clinica viene pubblicata su clinicaltrials.gov.

Questi ultimi sono obiettivi e stime forniti dalle società / investigatori e possono essere soggetti a modifiche.

Lysogene-Logo-optimized

Primo trimestre 2021 inizio previsto per la terapia genica AAVrh10 (GM1 Tipo 1 e Tipo 2 tardo infantile)

contact@lysogene.com

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SIO_Logo@2x

Terapie geniche Sio / NIH , Terapia genica endovenosa AAV9 (GM1 Tipo 2, Tipo 1)

patients@siogtx.com

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Schermata 2021-02-27 alle 17.38.44

Primo trimestre 2021 inizio previsto per lo studio clinico Passage Bio , terapia genica AAV intracisternale (ICM) , (GM1 Tipo 2 tardo infantile, Tipo 1 infantile)

patientservices@passagebio.com

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